Scoperto in Italia il correttore CFTR C17, una piccola molecola utile per il trattamento di distrofie rare. Efficace per il trattamento della fibrosi cistica,...
Le leucodistrofie sono quel gruppo di malattie genetiche, caratterizzate da un’alterazione della sostanza bianca del cervello. Quindi, la leucodistrofia è un’anomalia di sviluppo o mantenimento della...
La Fondazione Telethon è un'organizzazione senza scopo di lucro, il cui compito è quello di promuovere iniziative per raccogliere fondi da destinare ad attività...