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martedì, 25 Gennaio 2022

Distrofia retinica: approvata la prima terapia genica

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La retina, fondamentale per la vista, è una membrana situata nel bulbo oculare. La sua funzione è quella di captare stimoli luminosi provenienti dall’esterno e trasformarli in segnali nervosi, che il nervo ottico trasmette al cervello.

Purtroppo, sono diverse le patologie legate a questa componente fondamentale per la vista. In alcuni casi, patologie come il distacco della retina, la degenerazione maculare senile e la retinopatia diabetica possono portare alla completa cecità. Tra queste, alcune come la distrofia retinica sono ereditarie e si manifestano subito dopo la nascita.

La prima terapia genica per la distrofia retinica

Nelle ultime settimane, l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha finalmente approvato in Italia la prima terapia genica contro le malattie ereditarie. La terapia in questione è indicata per bambini e adulti con una forma di distrofia retinica ereditaria. Tale patologia comporta la perdita della vista a causa di una mutazione genetica. Questa malattia colpisce in tenera età e può portare velocemente alla cecità.

La terapia, consiste in una singola iniezione sotto retina, fatta agli occhi del paziente che si sottopone. I primi casi di pazienti con distrofia, che si sono sottoposti al trattamento, hanno mostrato un miglioramento significativo della funzionalità visiva.

Tale terapia, rappresenta una vera e propria svolta per la scienza e per la medicina, poiché dà la possibilità di curare una patologia che fino a poco tempo fa sembrava ”incurabile”.

I primi casi sono stati trattati, con l’autorizzazione di Aifa, presso la Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli circa un anno fa, grazie ad un fondo del 5%. I pazienti, tutti bambini, hanno da subito mostrato miglioramenti.

Ed a distanza di un anno, come sostiene la dottoressa e professoressa Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica campana ”… possiamo sostenere che voretigene neparvovec rappresenta una reale opportunità, un risultato dal profondo valore scientifico poiché la sua efficacia è duratura. Dobbiamo essere in grado di individuare quanto più precocemente possibile i pazienti che possono beneficiare dei nuovi trattamenti”.

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