Previsto già per questa settimana lo sblocco dell’arrivo in Italia della Car-t, terapia innovativa contro alcuni tipi di tumori del sangue. Sarebbe infatti imminente l’accordo tra Aifa e Novartis sulla nuova terapia che ‘arma’ le cellule del sistema immunitario del paziente, rendendo finalmente disponibile una cura per tale patologia ritenuta finora irreversibile. Si stima che la Car-t potrebbe salvare, in Italia, circa 400 adulti e 40 bambini ogni anno.
Raggiunto l’accordo sul prezzo di tisagenlecleucel (Kymriah) da parte del Comitato prezzi e rimborsi (Cpr) e la Commissione tecnico-scientifica (Cts) di Aifa (Agenzia italiana del farmaco), accordo basato sul modello del payment by result – come aveva anticipato il dg Aifa Luca Li Bassi – che ora deve essere ratificato dal Cda dell’Agenzia, rinnovato proprio oggi, anche se con alcuni nomi ‘pro tempore’.
“In questo modo – precisa in una nota il ministero della Salute – già questa settimana potrà riprendere la regolare attività dell’Agenzia, tra cui l’approvazione di alcune delibere necessarie per l’immissione di nuovi farmaci importanti per la salute dei pazienti”.
Il “Comitato Prezzi e Rimborsi dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) – aveva detto il ministro Giulia Grillo, nel corso dell’assemblea pubblica di Farmindustria di luglio – sta trattando il nodo della rimborsabiltà dei due trattamenti con le Car-T”, oltre a quello di Novartis c’è anche la terapia di Gilead. “In un caso mi dicono che il confronto è stato molto proficuo; nell’altro no”.
Proprio in quell’occasione, il direttore generale dell’Agenzia italiana del farmaco, Li Bassi, aveva fatto sapere che la remunerazione – circa 300 mila euro a paziente – si sarebbe basata sui “risultati che la terapia raggiunge sul singolo malato”. Importante il ruolo del Fondo speciale per gli innovativi oncologici, che per queste nuove terapie stanzia 500 milioni l’anno.
La tecnologia car-t consiste nel manipolare geneticamente, e poi reinfondere nel paziente stesso le cellule del sistema immunitario, i linfociti, per renderle capaci di riconoscere e attaccare il cancro. I destinatari della terapia saranno i pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma a grandi cellule B, nei quali altre terapie non abbiano dato risultati. Il trattamento Car-t ha dimostrato di essere efficace per circa il 40-50% di questa categoria di pazienti.